重組蛋白藥物高效表達與純化技術平臺

通過大腸桿菌重組蛋白表達系統(tǒng)的載體優(yōu)化、發(fā)酵工藝優(yōu)化與純化工藝優(yōu)化等技術，在國內率先創(chuàng)新制造出包括人干擾素 α1b、α2a、α2b 等在內的多種干擾素亞型，在中國市場上打破了進口干擾素的市場壟斷和價格高企局面。

重組蛋白藥物系列制劑技術平臺

通過建立重組蛋白高穩(wěn)定性水溶液技術平臺，成功開發(fā)了干擾素等細胞因子藥物的水針劑、噴霧劑、滴眼液、預充式注射劑、卡式筆多劑量注射劑、微針、霧化吸入劑等產品，研究先后獲得國家高技術研究發(fā)展計劃（863計劃）、“十一五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項及“生物大品種改造項目”立項支持，并已獲得多項中國發(fā)明專利，其中“一種穩(wěn)定的重組人干擾素α1b水溶液”（ZL 200410069390.4）技術曾榮獲第二十三屆中國專利獎優(yōu)秀獎。此外，通過建立霧化吸入制劑與干粉吸入制劑技術平臺，成功開發(fā)了干擾素干粉吸入劑等吸入制劑產品，以及與多種藥物吸入組合給藥的臨床應用方案，并已獲得多項發(fā)明專利。

高效、長效、安全新型干擾素制備技術平臺

當前蛋白質藥物長效化技術以聚乙二醇（PEG）修飾、白蛋白融合表達為主，前者已實現(xiàn)產業(yè)化應用，市售進口長效干擾素（第一代長效干擾素）和多個開發(fā)中的國產長效干擾素均采用了PEG修飾技術，缺點是PEG分子隨機修飾在藥物的多個可修飾位點上，含多種修飾異構體的混合物分離十分困難，產量低、成本高。

三元基因創(chuàng)新性的PEG定點修飾技術，在藥物特定位點引入半胱氨酸殘基，使帶馬來酰亞胺（MAL）活化頭的PEG分子與之特異結合，達到定點修飾目的。修飾后純化工藝簡便、易放大，產物收率高、結構均一，易于質量控制，大大降低了制造成本，是一款綜合性能優(yōu)越的創(chuàng)新型蛋白質藥物。“干擾素α突變體及其聚乙二醇衍生物” PCT專利技術（PCT/CN2007/003711）已在美國、日本、韓國、中國獲得授權。另有14項制劑研究和分析技術獲得中國發(fā)明專利授權（ZL 201010149849.7、ZL 201110339619.1、ZL 201210043375.7、201210043371.9、ZL 201210043687.8、ZL 201210043686.3、ZL 201210043688.2、ZL 201210043689.7、ZL 201210043385.0）。

2012年三元基因經(jīng)北京市科委認定為“北京市長效干擾素工程技術研究中心”。基于上述創(chuàng)新技術開發(fā)的“聚乙二醇新型集成干擾素突變體注射液”已進入臨床研究階段。

通用免疫細胞治療技術平臺

三元基因將設計并建設細胞治療工程中心納入公司新廠區(qū)智能化生產和研發(fā)基地項目建設的整理規(guī)劃中。該平臺具備天然γδT細胞的激活和擴增核心工藝，能夠使γδT細胞的擴增倍數(shù)由450倍提高到16,000倍，為臨床研究開展多次輸注提供了重要保障。平臺目標是通過技術創(chuàng)新開發(fā)通用“現(xiàn)貨型”細胞治療產品，大幅降低成本，提高臨床用藥可及性。